原標(biāo)題：張鋒、劉如謙等基因編輯大牛創(chuàng)立，Beam Therapeutics上市首日IPO超1.8億美元

2 月 6 日，Beam Therapeutics 公司股票在華爾街首日交易中大獲成功，作為首家上市的堿基編輯技術(shù)公司，該公司股價較首次公開發(fā)行價格就飆升 45%，隨后在首日交易中收于 18.75 美元，上漲 10%。

Beam Therapeutics 公司由基因編輯先驅(qū)于 2017 年創(chuàng)立，目前通過首次公開募股(IPO) 發(fā)行了 10,588,236 股股票，每股 17 美元，共籌集了 1.8 億美元資金。

Beam 公司將發(fā)行價定在 15 - 17 美元區(qū)間，同時，出售的股票比其在 2019 年 9 月首次披露計劃上市時的 625 萬股高出 48％。公司股票在納斯達(dá)克全球精選市場上市交易，股票代碼為“Beam”。

Beam 還向其 IPO 承銷商授予了 30 天的選擇權(quán)，允許他們以首次公開發(fā)行價格購買至多 1,588,235 股普通股，扣除承銷折扣和傭金。在滿足常規(guī)成交條件的前提下，此次發(fā)行預(yù)計將于下周一結(jié)束。

Beam 公司在 2 月 5 日提交的文件中表示：“此次發(fā)行的主要目的是增加公司的財務(wù)靈活性，為我們的普通股創(chuàng)建一個公開市場，并為我們進(jìn)入公開股票市場提供便利”。

Beam 公司披露了其資金計劃，其中包括：

? 約 7900 萬美元用于繼續(xù)研發(fā)其基因編輯的組合項目，包括臨床前研究和推進(jìn)三套遞送系統(tǒng)概念驗證；

? 大約 6600 萬美元用于支持試驗性新藥（IND）研究，以及為公司當(dāng)前的一些項目啟動臨床研究提供支持；

? 大約 5100 萬美元用于繼續(xù)推進(jìn) Beam 的平臺技術(shù)和其他潛在項目的開發(fā)階段研究；

? 其余用于一般公司用途。

Beam 公司表示：“我們的目標(biāo)是通過我們專有的基因編輯技術(shù)，發(fā)現(xiàn)、開發(fā)、制造并最終商業(yè)化一種新藥物，從而成為基因藥物領(lǐng)域的領(lǐng)頭羊，為患有嚴(yán)重疾病的患者提供終身治療。”

（來源：Beam Therapeutics）

哈佛大學(xué)布羅德研究所、麻省理工學(xué)院、哈佛大學(xué)和霍華德休斯醫(yī)學(xué)研究所的劉如謙、張鋒、Keith Joung 等人共同創(chuàng)立了 Beam 公司。

自 2017 年成立以來，Beam 公司已發(fā)展擁有 100 多名員工。除了有自主知識產(chǎn)權(quán)的堿基編輯技術(shù)，以及基因編輯技術(shù)和遞送模式，Beam 公司還與哈佛大學(xué)、博德研究所（Broad Institute，隸屬于麻省理工學(xué)院和哈佛大學(xué)）、Editas Medicine 公司和 Bio Palette 公司簽署了獨(dú)家協(xié)議。

2019 年 3 月完成 1.35 億美元 B 輪融資后，Beam 透露：“目前，我們已經(jīng)從主要的風(fēng)險投資基金、醫(yī)療專用基金、主要共同基金和其他主要投資者那里籌集了約 2.24 億美元的資金，這些投資者與我們有著共同的愿景，即建立一個高度創(chuàng)新，完全整合的基因藥物公司。”

在截至 2019 年 9 月 30 日的九個月中，Beam 凈虧損約為 5050 萬美元，而 2018 年 1 月至 9 月的凈虧損為 9150 萬美元，該公司 2018 年全年凈虧損為 1.167 億美元。

（來源：Beam Therapeutics）

Beam 公司總部位于馬薩諸塞州劍橋市，他們的堿基編輯技術(shù)可以在不切割 DNA 或 RNA 鏈的情況下，以單個堿基（A，G，C 或 T）的水平編輯基因組。該公司指出，與疾病相關(guān)的超過一半的遺傳錯誤是由構(gòu)成人類基因組的數(shù)十億個堿基對的單堿基變異引起的。

Beam 公司應(yīng)用 CRISPR 堿基編輯技術(shù)對 DNA 和 RNA 中的單個堿基進(jìn)行永久的特定編輯。Beam 認(rèn)為，通過精確地修改基因組，消除錯誤基因或?qū)懭氡Ｗo(hù)性基因，這種新穎的堿基編輯方法可為多種疾病的新療法奠定基礎(chǔ)。

該公司還詳細(xì)介紹了其 12 個項目的臨床前準(zhǔn)備工作，分為三種遞送方式：

? 電穿孔法，將基因體外高效地傳輸?shù)窖?xì)胞和免疫細(xì)胞；

? 脂質(zhì)納米顆粒法(LNPs)，用于非病毒傳染將基因傳遞到肝臟和未來可能的其他器官；

? 腺相關(guān)病毒傳染法 (AAVs)，將基因傳遞到眼睛和中樞神經(jīng)系統(tǒng)。

Beam 表示：“我們還成功地證明了用三種傳遞模式進(jìn)行堿基編輯的可行性。我們相信，堿基編輯項目能夠充分利用迄今為止在基因治療、基因編輯和遞送模式方面取得的臨床、監(jiān)管和制造方面的進(jìn)展，加速臨床試驗和潛在試用的進(jìn)展。”

Beam 表示，在小鼠體內(nèi)遺傳性胎兒血紅蛋白持續(xù)存在癥 (HPFH) 項目研究中，采用電穿孔法體外長期移植堿基編輯的人類 CD34 細(xì)胞已經(jīng)取得了體內(nèi)概念性驗證。

Beam 補(bǔ)充說：“我們希望在 2020 年實現(xiàn)更多的臨床前概念驗證，包括 Makassar 精確校正鐮狀細(xì)胞項目的植入結(jié)果，CAR-T 項目的異種移植模型，以及使用 LNP 或 AAV 遞送模式的體內(nèi)堿基編輯項目。如果這些項目取得成功，這將使我們能夠啟動試驗性新藥 (IND) 研究，并從 2020 年開始對多個項目進(jìn)行研究，有可能在 2021 年開始掀起 IND 申報的第一波浪潮。”

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參考：

genengnews/news/beam-therapeutics-base-editing-drug-developer-raises-180m-in-ipo/